{"id":70,"date":"2016-01-08T11:37:57","date_gmt":"2016-01-08T11:37:57","guid":{"rendered":"https:\/\/expertosenetica.com\/?p=70"},"modified":"2016-01-08T11:37:57","modified_gmt":"2016-01-08T11:37:57","slug":"leucemia-se-trata-a-una-nina-por-medio-de-la-edicion-genomica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/expertosenetica.com\/index.php\/2016\/01\/08\/leucemia-se-trata-a-una-nina-por-medio-de-la-edicion-genomica\/","title":{"rendered":"Leucemia. Se trata a una ni\u00f1a por medio de la edici\u00f3n gen\u00f3mica."},"content":{"rendered":"
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BIOETHICS NEWS<\/a> \/ Gen\u00e9tica y gen\u00f3mica<\/a> \/ Noticias<\/a><\/h3>\n<\/div>\n
\"Leucemia.<\/span><\/div>\n
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21 diciembre<\/div>\n
11:54 2015<\/div>\n<\/div>\n
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<\/div>\n
👤<\/span>por OBSERVATORIO DE BIOETICA UCV<\/a><\/div>\n<\/div>\n
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En junio de este a\u00f1o, Layla Richards<\/strong>, una ni\u00f1a de un a\u00f1o de edad que con 14 semanas de vida hab\u00eda sido diagnosticada con una agresiva leucemia, recibi\u00f3 en el Great Ormond Street Hospital <\/em>(GOSH) de Londres un tratamiento basado en la edici\u00f3n gen\u00f3mica<\/a> que solo hab\u00eda sido probado en el laboratorio con ratones.<\/p>\n

En los \u00faltimos a\u00f1os las t\u00e9cnicas de edici\u00f3n gen\u00f3mica est\u00e1n cobrando una gran importancia en el panorama biom\u00e9dico actual. Se trata de modificar o eliminar secuencias concretas del ADN celular para conseguir un determinado efecto. La t\u00e9cnica utilizada en este caso ha sido la llamada TALENs<\/strong> (transcription activator like effector nucleases), que consiste en la uni\u00f3n de un dominio proteico de escisi\u00f3n de ADN, es decir, una estructura proteica que corta el ADN, a otro dominio de uni\u00f3n al ADN dise\u00f1ado para dirigirse a la secuencia deseada del genoma.<\/p>\n

Dada la gravedad de la leucemia de Layla, el tratamiento de quimioterapia al que en un primer momento fue sometida result\u00f3 ineficaz. La novedosa posibilidad de modificar gen\u00e9ticamente las c\u00e9lulas T, c\u00e9lulas inmunol\u00f3gicas, del propio paciente para que ataquen a las c\u00e9lulas cancer\u00edgenas, tampoco sirve en casos tan graves como el de Layla, pues no quedan suficientes c\u00e9lulas T sanas en el paciente. Como \u00faltima posibilidad los m\u00e9dicos probaron un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, para que sus c\u00e9lulas sangu\u00edneas da\u00f1adas fueran reestablecidas. No obstante, siete semanas despu\u00e9s del trasplante se evidenci\u00f3 la reaparici\u00f3n del c\u00e1ncer. Tras esto los m\u00e9dicos informaron a la familia de que ya no hab\u00eda m\u00e1s opciones disponibles y solo quedaba recurrir a los cuidados paliativos.<\/p>\n

Sin embargo, los padres de Layla no quisieron aceptar los cuidados paliativos, y pidieron que se intentara cualquier tratamiento aunque fuera experimental. As\u00ed, los m\u00e9dicos del GOSH contactaron con Waseem Qasim<\/strong>, un inmun\u00f3logo de la University College London <\/em>(UCL) que estaba trabajando en una terapia experimental que podr\u00eda ser aplicable. La terapia se basaba en utilizar TALENs para modificar las c\u00e9lulas T de un donante sano para que puedan ser efectivas en el cuerpo del paciente. Las c\u00e9lulas T que presentan efectos antileuc\u00e9micos son las llamadas CAR (chimeric antigen receptor) 19-T cells. Mediante TALENs se modifica el genoma de estas c\u00e9lulas en dos sentidos, para que no sean atacadas por los anticuerpos del paciente y para que no ataquen las c\u00e9lulas del propio paciente. El resultado son las llamadas c\u00e9lulas UCART19.<\/p>\n

Las c\u00e9lulas cancer\u00edgenas desaparecieron<\/strong><\/h2>\n

A Layla se le administr\u00f3 una sola dosis de 1 ml de estas c\u00e9lulas y en 2 meses las c\u00e9lulas cancer\u00edgenas desaparecieron. Tras ello, se le realiz\u00f3 un nuevo trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea para reponer por entero sus sistemas sangu\u00edneo e inmunol\u00f3gico y un mes despu\u00e9s la peque\u00f1a pudo volver a casa con su familia. No obstante, tiene que volver con frecuencia al GOSH, donde se le realiza un seguimiento para comprobar que se recupera con normalidad.<\/p>\n

Aunque los m\u00e9dicos permanecen cautos en cuanto a sacar conclusiones generalizables, y es pronto para afirmar con rotundidad que Layla est\u00e1 curada, con esta experiencia se ha abierto una v\u00eda que podr\u00eda suponer el establecimiento de un tratamiento cl\u00ednico de la leucemia y otros tipos de c\u00e1ncer. En 2016, la empresa productora de estas c\u00e9lulas, Cellectis<\/strong>, planea iniciar un ensayo c\u00ednico con las c\u00e9lulas UCART19 en un mayor grupo de pacientes. \u201c[\u2026] podr\u00eda ser el comienzo de la revoluci\u00f3n en la inmunoterapia del c\u00e1ncer\u201d, ha afirmado el doctor Andr\u00e9 Choulika, presidente y CEO la compa\u00f1\u00eda.<\/p>\n

Aunque indudablemente la t\u00e9cnica terap\u00e9utica que estamos comentando tiene un especial inter\u00e9s m\u00e9dico, tiene tambi\u00e9n una importante vertiente bio\u00e9tica, pues abre el camino de nuevos tratamientos por procedimientos que en s\u00ed mismos no ofrecen ninguna dificultad \u00e9tica para ser instaurados.<\/p>\n

* Foto de\u00a0www.tempo.com.ph<\/span><\/a><\/h6>\n<\/div>\n<\/div>\n

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